Publicado en Circulation
Introducción
La hipercolesgterolemia familiar heterocigota (HFHe) es una enfermedad genética frecuente que impide no alcanzar los objetivos de C-LDL en muchos pacientes, a pesar del tratamiento con estatinas. La subtilisin/kexin convertasa proproteina tipo 9 (PCSK9) se liga a los receptores LDL, incrementando los niveles del C-LDL en sangre. Estudios de fase-1 con anticuerpos monoclonales humanos a la PCSK9 (AMG145) han demostrado su buena tolerancia y su efectividad para bajar el C-LDL. El objetivo del estudio fue investigar la efectividad y seguridad de AMG145 en pacientes con HFHe.
Material y métodos
Se trata de un estudio control con placebo, doble ciego y aleatorizado, que incluyó 167 pacientes aleatorizados a uno de estos 3 tratamientos: 350 mg de AMG145, 420 mg de AMG145 o placebo, administrados por vía subcutánea cada 4 semanas. El objetivo principal fue la variación porcentual de C-LDL desde su nivel basal hasta las 12 semanas.
Resultados
En la semana 12, la variación porcentual de C-LDL fue -43% en el grupo de 350 mg de AMG145, -55% en el grupo de 420 mg de AMG145, y un incremento del 1% en el grupo placebo. No se detectaron efectos adversos relacionados con el tratamiento.
Conclusiones
AMG145 produce un descenso efectivo adicional de C-LDL en pacientes con HFHe bajo tratamiento con estatinas.