Introducción
Alirocumab es un anticuerpo monoclonal humano que inhibe PCSK9. PCSK9 aumenta los niveles de LDL-C mediante la unión de LDL receptores. Objetivo: Evaluar la eficacia y seguridad de alirocumab en pacientes con hipercolesterolemia familiar heterocigota (HFC) que no son controlados en estatina máxima tolerada u otra terapia hipolipemiante.
Material y métodos
Estudio fase 3, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de eficacia y de estudio de seguridad; n = 735; alirocumab 75-150 mg SQ C2S (1 ml, autoadministrado) frente a placebo durante 78 semanas en pacientes HFC no adecuadamente controlados con su medicación hipolipemiante actual. Criterio principal de valoración: cambio porcentual en el C-LDL desde el inicio hasta las 24 semanas.
Resultados
Conclusiones
Los niveles de C-LDL se redujeron a las 24 semanas con la adición de alirocumab y los resultados se mantuvieron durante 52 semanas. La seguridad fue similar al placebo.